[한스경제=변동진 기자] 뇌실 내 투여 방식의 중증 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’가 일본 허가를 받으면서 글로벌 허가 확대에 파란불이 켜졌다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다.
GC녹십자에 따르면 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 허가를 받은 헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여한다. 이같은 방식의 헌터증후군 치료제가 허가를 받은 것은 이번이 세계 최초다.
무엇보다 ‘중증 헌터증후군 환자’에 대한 약물 투여 한계를 극복했다는 것에 업계 이목이 쏠렸다.
기존 정맥주사 제형 약물은 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’에 도달하지 못했다. 이는 헌터라제뿐 아니라 중추신경손상을 개선하는 약물의 최대 난제였다.
오쿠야마 토라유키 일본 국립성육의료연구센터 교수가 진행한 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산(HS)’을 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보였다.
허은철 GC녹십자 사장은 “이번 승인으로 중증 헌터증후군 환자의 중추 신경 손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소할 수 있을 것”이라며 “환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것으로 기대한다”고 평가했다.
헌터라제, 글로벌 시장 지배력 커질까
헌터라제ICV 일본 허가의 또다른 의미는 시장 지배력 확대로 이어질 수 있다는 점이다. 현재 출시된 헌터증후군 치료제는 미국 샤이어가 개발한 ‘엘라프라제’와 GC녹십자 헌터라제 등 2가지뿐이다.
엘라프라제는 현재 글로벌 헌터중후군 시장을 장악하고 있지만, ICV 제형은 없다. 약 1만명 수준인 전 세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 이들은 70%에 달한다.
게다가 헌터라제는 엘라프라제 대비 약가가 약 80%가량 저렴한 것으로 알려졌다. 현재 헌터중후군 환자 1인당 연간 치료비는 4억원 안팎으로 분석된다.
헌터라제는 지난해 9월 중국에서 허가를 받은 바 있다. 현지에서 헌터증후군 치료제로는 허가받은 약물은 이 제품이 유일하다. 사실상 시장을 독점할 수 있는 셈이다. 글로벌 데모그래픽스 조사 기준 현지 헌터증후군 환자는 약 3000여명이다.
일본도 상황은 다르지 않다. 엘라프라제 사용되고 있지만, 중증 질환에 대한 품목 허가는 헌터라제ICV가 유일하다.
이와 함께 헌터라제는 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA)으로 임상 2b상을 승인받았다. 이 결과는 올해 상반기 나올 것으로 예상된다.
GC녹십자 측은 이르면 올해 하반기, 늦어도 내년 상반기 FDA로부터 최종 허가승인을 받을 것으로 기대하고 있다.
구완성 NH투자증권 연구원은 “지난해 중국 허가만 놓고도 헌터라제의 가치는 상당한 재평가가 불가피하다”며 “기존에 추산되던 가치인 2228억원을 넘어 4831억원의 성과를 기대할 수 있는 상황”이라고 진단했다.
이어 “중국 헌터증후군 치료제 시장에서 최초 타이틀을 가진 만큼 이에 대한 프리미엄도 상당할 것”이라며 “올 4분기 미 FDA 허가 신청을 앞두고 있다는 점에서 이를 통한 비약적인 신장도 기대할만 하다”고 내다봤다.
선민정 하나금융투자 연구원 “지난해 9월 중국에서 승인받은 헌터라제가 1분기 초도물량이 발생하면서 올해 수출은 전년 대비 2배 가까이 증가할 수 있을 것으로 기대된다”고 했다.
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